FDA, Calliditas Therapeutics가 IgA 신병증에서 단백뇨 감소를 위한 TARPEYO™(부데소니드)의 가속 승인 승인
2021년 12월 16일 목요일 오전 6:05
- 타르페요(부데소니드) 지연 방출 캡슐은 일반적으로 소변 단백 대 크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g 이상인 급속한 질병 진행의 위험이 있는 원발성 IgA 신병증(IgAN) 성인에서 단백뇨를 감소시키기 위해 표시된 최초이자 유일한 치료제입니다. 지 1
- TAPEYO(프로젝트 이름 NEFECON으로 개발됨)는 이 상태를 위해 특별히 설계된 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제입니다 1,2
- IgAN은 환자의 50% 이상이 잠재적으로 말기신장질환(ESRD)으로 진행될 가능성이 있어 충족되지 않은 수요가 높은 희귀 진행성 자가면역 질환입니다. 3
스톡홀름 , 2021년 12월 15일 /PRNewswire/ -- Calliditas Therapeutics AB(Nasdaq: CALT)(Nasdaq Stockholm: CALTX)("Calliditas")는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 TARPEYO(부데소나이드) 지연을 승인했다고 발표했습니다. 빠른 질병 진행 위험이 있는 일차 면역글로불린 A 신병증(IgAN)이 있는 성인(일반적으로 소변 단백 대 크레아티닌 비율(UPCR) ≥1.5g/g)에서 단백뇨를 줄이기 위해 캡슐을 출시합니다. 이 표시는 가속 승인 하에 승인되었습니다. IgAN 환자에서 TARPEYO가 신장 기능 저하를 늦추는지 여부는 확립되지 않았습니다. 지속적인 승인은 확증적 임상 시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다. 1
이 승인은 Calliditas가 상업 단계의 바이오 제약 회사로 성공적으로 전환되었음을 나타냅니다.
칼리디타스의 최고경영자(CEO)인 르네 아귀아르-루칸데르(Renée Aguiar-Lucander)는 "IgAN의 단백뇨 감소를 위한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제를 출시하게 되어 매우 기쁘게 생각한다"고 말했다. "TARPEYO는 빠른 질병 진행의 위험이 있는 이러한 환자를 돕기 위해 FDA 승인 제품을 나타냅니다."
TARPEYO는 NeflgArd 중추적 임상 3상 연구의 파트 A에서 단백뇨 감소의 1차 평가변수를 달성한 것을 기반으로 가속 승인 하에 승인되었습니다. 1일 1회 타르페요 16mg 대 일차성 IgAN이 있는 성인 환자의 위약. 1 TARPEYO의 효과 생검 입증 IgAN 환자에서 평가하고, eGFR이 ≥35 mL / 분 / 1.73 m 2 안정에 있었고, 단백뇨 (≥1 어느 g / 일 또는 UPCR ≥0.8 g / g로 정의) 최대 내약성 RAS 억제제 요법의 용량.
타르페요를 복용한 환자(n=97)는 9개월에 단백뇨가 기준선에서 34% 감소한 반면 RASi 단독(n=102)에서는 5% 감소를 보였습니다. 9개월에 UPCR의 1차 평가변수에 대한 치료 효과는 주요 인구통계학적 및 기준선 질병 특성을 포함한 주요 하위 그룹에서 일관되었습니다. 1
본 연구에서 가장 흔한 이상반응(≥5%)은 고혈압, 말초부종, 근육경련, 여드름, 피부염, 체중 증가, 호흡곤란, 안면부종, 소화불량, 피로, 다모증이었다. 아래의 추가 중요 안전 정보를 참조하십시오.
스탠포드 대학교 의과 대학 교수이자 스탠포드 사구체 질환 센터 소장인 Richard Lafayette MD 는 "IgAN은 많은 환자에게 어려운 진단이며 점차적으로 투석 및/또는 신장 이식의 필요성으로 이어질 수 있습니다. FDA 타르페요의 승인은 이제 이 복잡한 질병을 가진 환자를 위한 질병 특이적 치료법을 제공합니다."
리처드 필립슨(Richard Philipson ) 칼리디타스 최고 의료 책임자(CIO)는 "타페요는 이그AN의 근본 원인을 목표로 개발됐다. 타피요 FDA 승인은 IgAN으로 고통받는 환자들에 대한 우리의 확고한 헌신을 보여준다"며 "참여한 환자, 연구원 및 임상 직원들에게 감사드린다"고 말했다. 타르페요의 연구에서."
IGA 신장병 재단의 공동 설립자이자 이사인 보니 슈나이더(Bonnie Schneider )는 "우리 가족뿐만 아니라 우리가 봉사하는 모든 IgA 신병증 환자들에게 힘든 여정이었습니다. 이 질병에 특정한 옵션을 갖는 것은 우리 지역사회를 매우 기쁘게 합니다. "
타르페요는 2022년 1분기 초 미국에서 사용할 수 있을 것으로 예상됩니다. 칼리디타스는 타르페요를 처방할 환자와 의료 제공자를 지원하기 위해 포괄적인 환자 지원 프로그램인 타르페요 터치포인트™를 출시합니다. 이 프로그램은 환자가 가능한 한 쉽게 치료에 접근할 수 있도록 설계된 서비스, 지원 및 리소스를 제공합니다. 자세한 내용은 TARPEYOTouchpoints.com을 방문하거나 1-833-444-8277로 전화하십시오.
이 발표와 관련된 추가 자료에 액세스하려면 다음을 클릭하십시오. 여기 미디어 키트를 찾습니다.
투자자 프레젠테이션 12월 16 일 8:00 ET / 14:00 CET
Calliditas는 CEO 르네 Aguiar - Lucander과에서 프리젠 테이션, 화상 회의와 오디오 캐스트를 개최한다 앤드류 Udell , 대통령 북미 , 12월 16일 , 동부 표준시 08시 / 중부 유럽 표준시 14시 .
웹캐스트: https://tv.streamfabriken.com/press-conference-audiocast-december-2021
원격 회의: SE: +46 856642651 PIN: 44920298# | 영국: +44 3333000804 PIN: 44920298# | 미국: +1 6319131422 PIN: 44920298#
표시 및 중요 안전 정보
표시
TARPEYO™(부데소니드) 지연 방출 캡슐은 빠른 질병 진행 위험이 있는 일차 면역글로불린 A 신병증(IgAN)이 있는 성인(일반적으로 소변 단백 대 크레아티닌 비율(UPCR) ≥1.5g/g)에서 단백뇨를 줄이기 위해 지정된 코르티코스테로이드입니다.
이 적응증은 단백뇨 감소를 기반으로 한 가속 승인 하에 승인되었습니다. IgAN 환자에서 TARPEYO가 신장 기능 저하를 늦추는지 여부는 확립되지 않았습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증적 임상 시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.
중요 안전 정보
금기 사항: TAREPEYO는 부데소나이드 또는 TARPEYO의 성분에 과민증이 있는 환자에게 금기입니다. 아나필락시스를 포함한 심각한 과민 반응이 다른 부데소니드 제제에서 발생했습니다.
경고 및 주의사항
부신피질기능항진증 및 부신축 억제: 코르티코스테로이드를 만성적으로 사용하는 경우, 부신피질기능항진증 및 부신억제와 같은 전신효과가 나타날 수 있다. 코르티코스테로이드는 스트레스에 대한 시상하부-뇌하수체-부신(HPA) 축의 반응을 감소시킬 수 있습니다. 환자가 수술이나 기타 스트레스 상황에 처한 상황에서는 전신 코르티코스테로이드를 보충하는 것이 좋습니다. 요법을 중단 하거나 [용량 및 투여 참조] 코르티코스테로이드 간에 전환 할 때 부신축 억제의 징후를 모니터링하십시오.
중등도에서 중증의 간장애 환자(각각 Child-Pugh Class B 및 C)는 경구용 부데소나이드의 전신 노출 증가로 인해 피질과다증 및 부신축 억제의 위험이 증가할 수 있습니다. 중증 간장애 환자(Child-Pugh Class C)의 사용을 피하십시오. 중등도의 간 장애(Child-Pugh Class B)가 있는 환자에서 피질과다증의 징후 및/또는 증상이 증가하는지 모니터링합니다.
면역 억제의 위험: 면역 체계를 억제하는 약물을 복용하는 환자는 건강한 사람보다 감염에 더 취약합니다. 예를 들어, 수두와 홍역은 코르티코스테로이드의 면역억제 용량에 민감한 환자나 환자에게 더 심각하거나 치명적일 수 있습니다. 활동성 또는 잠복성 결핵 감염 환자에서 코르티코스테로이드 요법을 피하십시오. 치료되지 않은 진균, 박테리아, 전신 바이러스 또는 기생충 감염; 또는 안구 단순 포진. 활동적이고 쉽게 전염되는 감염(예: 수두, 홍역)에 대한 노출을 피하십시오. 코르티코스테로이드 요법은 일부 백신에 대한 면역 반응을 감소시킬 수 있습니다.
기타 코르티코스테로이드 효과: TAPEYO는 전신적으로 사용 가능한 코르티코스테로이드이며 관련 부작용을 일으킬 것으로 예상됩니다. 고혈압, 당뇨병 전증, 당뇨병, 골다공증, 소화성 궤양, 녹내장, 백내장, 당뇨병 또는 녹내장의 가족력이 있거나 코르티코스테로이드가 원치 않는 영향을 미칠 수 있는 기타 상태가 있는 환자를 모니터링합니다.
이상 반응: 임상 연구에서 타르페요의 가장 흔한 이상반응(타페요 환자의 5% 이상에서 발생하고 위약보다 2% 이상 높음)은 고혈압(16%), 말초 부종(14%), 근육 경련(13%)이었습니다. ), 여드름(11%), 피부염(7%), 체중
증가(7%), 호흡곤란(6%), 안면부종(6%), 소화불량(5%), 피로(5%), 다모증(5%).
약물 상호 작용: Budesonide는 CYP3A4의 기질입니다. 케토코나졸, 이트라코나졸, 리토나비르, 인디나비르, 사퀴나비르, 에리트로마이신 및 사이클로스포린과 같은 강력한 CYP3A4 억제제와 함께 사용하지 마십시오. TAPEYO와 함께 자몽 주스의 섭취를 피하십시오. CYP3A4 활성을 억제하는 자몽 주스를 섭취하면 부데소나이드에 대한 전신 노출이 증가할 수 있습니다.
특정 인구에서 사용
임신: 출판된 사례 시리즈, 역학 연구 및 임산부의 경구 부데소나이드 사용에 대한 검토에서 입수 가능한 데이터는 주요 선천적 결함, 유산 또는 기타 불리한 산모 또는 태아 결과의 약물 관련 위험을 확인하지 못했습니다. IgAN과 관련된 산모와 태아에게 위험이 있습니다. 부데소니드를 포함한 자궁내 코르티코스테로이드에 노출된 영아는 부신기능저하증의 위험이 있습니다.
타페요에 대한 전체 처방 정보를 참조하십시오. 여기.
타페요 소개
칼리디타스는 빠른 질병 진행의 위험이 있는 일차성 IgAN(일반적으로 UPCR≥1.5g/g)이 있는 성인의 단백뇨를 줄이기 위해 TAPEYO를 도입했습니다. 이 적응증은 단백뇨 감소를 기반으로 한 가속 승인 하에 승인되었습니다. IgAN 환자에서 TARPEYO가 신장 기능 저하를 늦추는지 여부는 확립되지 않았습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증적 임상 시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다. 1
TARPEYO는 강력한 글루코코르티코이드 활성과 실질적인 1차 통과 대사를 겪는 약한 미네랄 코르티코이드 활성을 갖는 코르티코스테로이드인 부데소니드의 경구 지연 방출 제형입니다. TAPEYO는 4mg 지연 방출 캡슐로 설계되었으며 회장에 도달할 때까지 손상되지 않은 상태로 유지되도록 장용 코팅되어 있습니다. 각 캡슐에는 IgA 신병증을 유발하는 갈락토스 결핍 IgA1 항체(Gd-Ag1) 생성을 담당하는 Peyer's patch를 포함하여 회장에 존재하는 점막 B 세포를 표적으로 하는 코팅된 부데소나이드 비드가 들어 있습니다. 타르페요의 효능이 회장의 국소 효과 대 전신 효과를 통해 어느 정도 매개되는지는 불분명합니다. 1
NeflgArd 연구 정보
글로벌 임상 시험 NeflgArd는 1차 IgAN(N=360)이 있는 성인 환자에서 1일 1회 타르페요 16mg의 효능과 안전성을 위약과 비교하기 위해 진행 중인 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 최적화된 RASi 요법에 추가합니다.
타르페요의 효과는 생검으로 입증된 IgAN, eGFR ≥35mL/min/1.73m2 및 단백뇨(≥1g/day 또는 UPCR ≥0.8g/g로 정의됨)가 있는 환자에서 평가되었습니다. 최대 내약성 RAS 억제제 요법.
연구의 파트 A에는 9개월의 맹검 치료 기간과 3개월의 추적 기간이 포함되었습니다. 1차 평가변수는 UPCR이었고 eGFR은 2차 평가변수였습니다. 타르페요 치료가 시행되지 않는 확증적 검증 연구인 파트 B는 2년 후에 eGFR을 평가할 것입니다.
이 시험은 파트 A에서 위약과 비교하여 16mg 1일 1회 타르페요로 치료한 후 9개월 동안 요단백 크레아티닌 비율, UPCR 또는 단백뇨의 통계적으로 유의한 감소를 입증하는 주요 목표를 충족했습니다. 타르페요와 RASi를 함께 복용한 환자(n=97)는 9개월에 기준선에서 통계적으로 유의한 34% 감소 대 RASi 단독(n=102)으로 5% 감소를 보여 UPCR 감소를 31%(16%에서 42%) p= 0.0001
원발성 면역글로불린 A 신병증 정보
원발성 면역글로불린 A 신병증(IgA 신병증 또는 IgAN 또는 버거병)은 신장을 공격하고 갈락토스 결핍 IgA1이 자가항체에 의해 인식될 때 발생하는 희귀 진행성 만성 자가면역 질환으로, IgA1 면역 복합체를 생성하여 사구체 메산지움에 침착됩니다. 신장. 4,5 이러한 신장의 침착은 진행성 신장 손상을 유발할 수 있으며 잠재적으로 임상 과정을 통해 말기 신장 질환을 유발할 수 있습니다. IgAN은 10대 후반에서 30대 후반 사이에 가장 자주 발생합니다. 5,6
칼리디타스 소개
칼리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics)는 스웨덴 스톡홀름에 본사를 두고 있는 바이오 제약 회사 로, 초기에는 상당한 미충족 의학적 요구가 있는 신장 및 간 질환에 중점을 두고 희귀 적응증에서 새로운 치료법을 식별, 개발 및 상용화하는 데 주력하고 있습니다.
칼리디타스는 나스닥 스톡홀름(시세: CALTX)과 나스닥 글로벌 셀렉트 마켓(시세: CALT)에 상장되어 있습니다.
https://finance.yahoo.com/news/fda-grants-calliditas-therapeutics-accelerated-220500333.html
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