Geron(GERN), 혈액 장애 약물에 대한 ODAC 투표를 받아 점유율을 높였습니다
Geron Corporation GERN은 FDA 종양학 약물 자문위원회(ODAC)가 중저중급 성인 환자의 수혈 의존성(TD) 빈혈 치료를 위한 파이프라인 후보인 이메텔스타트의 임상적 유익성/위험 프로파일에 찬성 투표를 했다고 발표했습니다. -1 위험 골수이형성증후군(LR-MDS)은 적혈구 생성 자극제(ESA)에 반응하지 않거나 반응을 잃거나 부적격합니다.
ODAC는 위험보다 imetelstat의 이점을 12:2로 투표했습니다.결과적으로, 이 후기 단계 임상 바이오의약품 회사의 주가는 시판 전 거래에서 상승했습니다.이메텔스타트는 Geron이 독점적으로 소유하고 있는 동종 최초의 연구용 텔로머라제 억제제로 혈액학적 악성종양을 위해 개발되고 있습니다.ODAC의 유리한 결정은 3상 IMerge 임상 시험의 결과를 바탕으로 이루어졌습니다.
최소 8주 연속 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI)의 1차 평가변수는 위약에 비해 이메텔스타트 투여군에서 유의하게 더 높았습니다. 또한, 이메텔스타트 치료 환자의 28%는 위약 치료 환자의 3%에 비해 최소 24주 RBC-TI의 주요 2차 평가변수에서 통계적으로 유의미한 개선을 경험했습니다. RBC-TI가 24주 이상 달성된 환자의 평균 기간은 80주였습니다.
2023년 8월, FDA는 반응이 없거나 반응을 상실했거나 부적격한 중저-1 위험 골수이형성증후군 성인 환자의 TD 빈혈 치료를 위한 이메텔스타트의 승인을 구하는 신약 신청(NDA)을 수락했습니다. ESA. 규제 기관은 NDA의 목표 조치 날짜를 2024년 6월 16일로 설정했습니다.
2024년 1월 30일, FDA는 imetelstat의 NDA 검토의 일환으로 2024년 3월 14일에 공개 ODAC를 예정했다는 공고를 연방 관보에 제공했습니다.FDA는 NDA를 검토할 때 ODAC의 결정을 고려하지만 이에 구속되지는 않습니다.그럼에도 불구하고 ODAC의 유리한 결정은 해당 약물에 대한 잠재적인 FDA 승인 가능성을 분명히 높입니다.
파이프 라인
<텔로머라제>
1.텔로머라제는 텔로미어를 유지하고 세포 분열 중에 텔로미어가 단축되는 것을 방지하는 자연 발생 효소입니다. 텔로머라제는 많은 악성 줄기세포와 전구세포에서 상향조절되어 악성 세포의 지속적이고 통제되지 않은 증식을 가능하게 하여 종양의 성장과 진행을 유도합니다. 텔로머라제 발현은 광범위한 인간 암에서 채취한 생검의 약 90%에서 존재하는 것으로 밝혀졌습니다. 따라서 우리는 텔로머라제가 종양학의 핵심 분자 표적이라고 믿습니다.
2.텔로머라제 억제
텔로머라제 억제는 수십 년 간의 연구에 기초를 두고 있지만 Geron은 환자 치료제로서 최초의 연구 약물에서 이 기술을 발전시킨 유일한 회사입니다.
이는 암과 같이 증식성이 높은 질병에서 텔로미어와 텔로머라제의 역할에 대한 이해를 확대한 발견을 바탕으로 만들어졌습니다. 이러한 발견으로 Geron의 초기 공동 연구자인 Elizabeth Blackburn, Carol Greider 및 Jack Szostak은 2009년 노벨 생리의학상을 수상했습니다.
<이메텔스타트>
당사의 새로운 연구용 텔로머라제 억제제인 Imetelstat는 텔로머라제에 결합하여 그 활성을 억제하여 골수이형성증후군(MDS) 및 골수섬유화증(MF)과 같은 혈액암 질병의 원인이 되는 골수의 악성 줄기세포 및 전구세포를 선택적으로 사멸시킵니다. .
비악성 골수 및 혈액 세포 생산의 회복을 가능하게 하는 이러한 악성 줄기세포 및 전구세포의 증식을 억제함으로써 당사의 조사용 텔로머라제 억제제는 저급성 골수에 대한 3상 임상 시험에서 환자를 위한 질병 완화 활성 및 임상적 이점을 보여주었습니다. MDS 및 MF의 위험이 있습니다. 이러한 작용 메커니즘은 당사의 새로운 시험용 텔로머라제 억제제가 이러한 혈액암에 대해 승인되고 시험 중인 다른 치료법과 차별화됩니다.
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